Salbutamol oral mejoró la función motora en 18 niños con miopatía congénita

Un fármaco conocido desde hace décadas para el asma, el salbutamol, se asoció a mejoras en la función motora, la fuerza y la capacidad pulmonar de niños y adolescentes con miopatías congénitas en un ensayo clínico pequeño realizado en Suecia. Los propios autores subrayan que se trata de un estudio de un solo centro con 18 participantes y que el hallazgo debe confirmarse en estudios internacionales más amplios y largos. El trabajo se publicó en eClinicalMedicine y lo difundió la Universidad de Gotemburgo a través de MedicalXpress.

Qué son las miopatías congénitas

Las miopatías congénitas son un grupo de enfermedades musculares raras y hereditarias que suelen manifestarse en la infancia con debilidad muscular. Esa debilidad puede afectar a la marcha, a la capacidad de levantarse del suelo o de usar los brazos y las manos, y en algunos casos también a la musculatura respiratoria. Hoy no existe cura ni tratamiento farmacológico específico: la atención se centra en aliviar síntomas, mantener la función y prevenir complicaciones, con un papel importante de la fisioterapia y de la terapia ocupacional en la autonomía diaria.

El salbutamol se usa habitualmente inhalado para el asma, pero administrado por vía oral actúa también sobre el músculo esquelético y puede estimular, entre otras cosas, la síntesis de proteína muscular. De ahí la hipótesis que puso a prueba el equipo sueco.

Cómo se hizo el ensayo

Participaron 18 personas de 6 a 16 años con miopatía congénita confirmada genéticamente. El diseño fue un ensayo aleatorizado cruzado, abierto y con evaluación ciega de los resultados: cada participante recibió durante 24 semanas salbutamol oral añadido a su tratamiento habitual o solo el tratamiento habitual, y después se intercambiaron los grupos. Así, los resultados de cada niño bajo ambas condiciones se pudieron comparar entre sí. Todo se realizó en un único centro, el hospital infantil Queen Silvia, en Gotemburgo.

Qué se observó

Tras el periodo con salbutamol, la función motora medida con la escala estandarizada MFM-32 fue en promedio 3,61 puntos mejor que con el tratamiento habitual aislado, una diferencia que en enfermedades neuromusculares suele considerarse una mejoría clara.

• La fuerza de agarre de la mano dominante aumentó el equivalente a unos 1,5 kilos. En otros grupos musculares también se vieron incrementos, pero sin alcanzar significación estadística.
• La capacidad vital forzada, es decir, el volumen de aire que se expulsa tras una inspiración máxima, fue unos 0,2 litros mayor durante el tratamiento.
• Entre los 11 participantes que podían caminar, la distancia recorrida en la prueba de seis minutos pasó de 435 a 473 metros de media. Niños de edad similar sin la enfermedad suelen recorrer unos 600 metros.
• El tiempo en levantarse del suelo hasta quedar de pie bajó de 8,29 a 6,39 segundos de media. Un niño con fuerza normal tarda entre uno y dos segundos.

Según el equipo, el tratamiento fue bien tolerado y no se notificaron efectos adversos graves durante el ensayo.

Lo que esto significa, y lo que no

Eva Michael, doctoranda en neurología pediátrica en la Universidad de Gotemburgo y médica especialista en el hospital infantil, señaló que el salbutamol oral podría llegar a convertirse en una opción para aliviar síntomas en estos pacientes mientras no existan otros fármacos, pero insistió en que los resultados tienen que confirmarse en estudios más grandes, con periodos de tratamiento y seguimiento más prolongados.

La investigadora puso el acento en el aspecto cotidiano: que los niños tuvieran más energía y pudieran afrontar una jornada escolar completa seguida de actividades y deberes sin acabar agotados es, en su opinión, muy relevante para ellos y sus familias.

Conviene leer el resultado con los límites que el propio trabajo reconoce. Dieciocho participantes es una muestra muy pequeña, aunque habitual en enfermedades raras; el ensayo se hizo en un solo hospital y fue abierto, es decir, participantes y clínicos sabían qué recibían, aunque la evaluación final de los resultados se hizo a ciegas. Nada de esto convierte al salbutamol oral en un tratamiento aprobado para las miopatías congénitas: cualquier decisión sobre medicación en estas enfermedades corresponde al equipo de neurología pediátrica que sigue a cada paciente.